Vous êtes ici : Accueil > Entités de recherche > I2BC@Saclay > Service de Bioénergétique, Bio ... > Structure, fonction et régulation de protéines membranaires de transport associées à des pathologies

Laboratoire | Réponse au stress | Mécanismes moléculaires | Mécanismes cellulaires


LPSM

Structure, fonction et régulation de protéines membranaires de transport associées à des pathologies

​La pertinence physiologique et thérapeutique des protéines de transport membranaire (MTP) se reflète dans le fait que les MTP représentent 15 % des cibles humaines approuvées par la FDA, et que 18 % de l'ensemble des médicaments approuvés par la FDA ciblent les MTP. Nous étudions les relations structure-fonction des transporteurs d'acides aminés liés à la maladie et des transporteurs codés par les parasites de la malaria. Notre objectif est de comprendre leur rôle biologique et leur physiopathologie, ainsi que de trouver de nouveaux mécanismes d'intervention pharmaceutique. À cette fin, nous combinons la biologie structurale, la spectroscopie et les outils biochimiques, y compris l'ingénierie des protéines.

Publié le 17 novembre 2020

Responsable
José-Luis Vazquez-Ibar
JoseLuis.VAZQUEZ-IBAR@cea.fr 

Transporteurs d'acides aminés

Les transporteurs d'acides aminés sont des acteurs essentiels de la physiologie humaine car ils participent à la synthèse des protéines, au métabolisme énergétique, à l'expression des gènes, à l'équilibre redox ou aux voies de transduction des signaux. L'une des plus grandes familles de transporteurs d'acides aminés est la famille des transporteurs d'acides aminés L (LAT), où les mutations congénitales de deux membres de cette famille provoquent deux troubles pathologiques : la cystinurie et l'intolérance aux protéines lysinuriques. En collaboration avec le professeur Manuel Palacín (IRB, Barcelone, Espagne), nous avons résolu la structure radiographique d'un homologue procaryote du LAT : Adic (Kowalczyk, L et al, 2011, Figure 1), révélant pour la première fois un mécanisme d'ajustement induit lors de la première étape de l'interaction substrat-protéine. Bien que deux structures de LAT de mammifères soient apparues récemment, les LAT procaryotes sont encore des outils très précieux pour continuer à déchiffrer le mécanisme de transport et la régulation de leurs homologues de mammifères. En utilisant une stratégie d'évolution dirigée (Rodriguez-Banqueri et al 2016), nous avons généré des versions modifiées de SteT (un paradigme procaryote des LAT) piégées à différents stades du cycle catalytique. Les analyses structure-fonction de ces mutants devraient améliorer notre compréhension du mécanisme de transport et de la régulation des lipides des LAT.


Figure 1 : Structure d'une version mutée de l'Adic liée au substrat, Arg+. (A) Le transporteur forme un homodimère (en violet, protomère 1 et en orange, protomère 2). Le substrat lié est représenté à l'aide d'un modèle en forme de boule et de bâton. (B) Détail du site de liaison. La structure montre la délocalisation du substrat dans le site de liaison comme conséquence de l'élimination d'une interaction de liaison hydrogène entre le substrat et le transporteur, fournissant des preuves structurelles du mécanisme d'ajustement induit du substrat de ces transporteurs.


En collaboration avec le Dr Bruno Gasnier (Paris-Descartes) et le Dr Liang Feng (Université de Stanford, États-Unis), nous étudions également le transporteur d'acides aminés cationique lysosomal PQLC2. L'activité de PQLC2 est susceptible d'être liée à la signalisation mTORC1 en contrôlant étroitement les niveaux d'arginine intralysosomaux. En outre, PQLC2 assure la médiation du recrutement du complexe C9orf72 à la surface lysosomale. Les mutations du gène codant pour C9orf72 provoquent une sclérose latérale amyotrophique et une démence frontotemporale. Nos objectifs comprennent l'élucidation du mécanisme de transport et de la régulation de PQLC2 ainsi que l'étude des conséquences structurelles et fonctionnelles de l'interaction de PQLC2 avec le complexe C9orf72.

​Transporteurs membranaires des parasites vecteurs du paludisme

En raison du mode de vie intracellulaire des parasites du Plasmodium, les MTP encodés par ces parasites sont une source de candidats potentiels pour le ciblage des médicaments, bien que la plupart d'entre eux soient encore considérés comme putatifs. Notamment, une forte proportion de transporteurs dont le rôle dans le transport des lipides et dans le maintien de l'asymétrie des lipides membranaires est prévu est essentielle pour le parasite ; comme l'ATP2, la P4-ATPase (ou lipide flippase) du Plasmodium, récemment identifiée comme la cible possible de deux médicaments antipaludiques candidats. L'ATP2 recombinante s'associe à deux des trois protéines Cdc50 codées par le Plasmodium (Cdc50A et Cdc50B), et l'analyse fonctionnelle du complexe ATP2/Cdc50B purifié a permis d'identifier d'éventuels substrats phospholipidiques physiologiques de l'ATP2 (Lamy et al, 2020).  Nos prochains objectifs comprennent une meilleure compréhension de l'activité catalytique de l'ATP2 et de la signification physiologique de l'association de l'ATP2 avec chacune des sous-unités du Cdc50, ainsi que la découverte d'inhibiteurs de l'ATP2. Nous visons également à déterminer la structure atomique 3D de l'ATP2 en complexe avec ces sous-unités Cdc50.

​Développement de nouvelles méthodologies d'étude des protéines membranaires de transport

Les MTP sont notoirement des protéines difficiles à produire chez un hôte hétérologue. De plus, leur nature métastable est souvent un obstacle à leur caractérisation structurelle et fonctionnelle. Nous avons développé de nouvelles approches et méthodologies pour contourner certains de ces problèmes :
  1. Nous avons mis au point une stratégie d'ingénierie de la stabilité dans un transporteur LAT combinant la mutagenèse aléatoire et un essai de complémentation de la GFP fractionnée comme rapporteur de l'expression des protéines et de l'insertion de la membrane (Rodriguez-Banqueri A et al, 2012), (Rodriguez-Banqueri A et al, 2016), (Errasti-Murugarren E et al, 2017).
  2. Nous avons utilisé des nanocorps (les domaines de la chaîne lourde des anticorps de camélidés) contre la GFP pour purifier l'ATP2 marqué par la GFP en complexe avec une sous-unité bêta Cdc50, et pour les immobiliser dans des billes d'agarose en vue d'une analyse fonctionnelle (Lamy et al, 2020). En collaboration avec Leandro Tabares et Sun Un, nous cherchons maintenant à étendre l'utilisation des nanocorps pour la caractérisation structurelle in vivo et in vitro des MTP (et des complexes) à l'aide d'outils spectroscopiques.

Publications récentes

  • Doñate-Macián P, Álvarez-Marimon E, Sepulcre F, Vázquez-Ibar JL, Perálvarez-Marín A (2019). Int J Mol Sci 20:682
  • Errasti-Murugarren E, Rodríguez-Banqueri A, Vázquez-Ibar JL (2017). Split GFP Complementation as Reporter of Membrane Protein Expression and Stability in E. coli: A Tool to Engineer Stability in a LAT Transporter. Methods Mol Biol 1586:181
  • Rodríguez-Banqueri A, Errasti-Murugarren E, Bartoccioni P, Kowalczyk L, Perálvarez-Marín A, Palacín M, Vázquez-Ibar JL (2016). Stabilization of a prokaryotic LAT transporter by random mutagenesis. J Gen Physiol 147:353
  • Doñate-Macian P, Bañó-Polo M, Vázquez-Ibar JL, Mingarro I, Perálvarez-Marín A (2015). Molecular and topological membrane folding determinants of transient receptor potential vanilloid 2 channel. Biochem Biophys Res Commun 462:221