L'inhibition de certaines enzymes dans les cellules intestinales présente un effet bénéfique sur les patients atteints de maladie de Crohn. Aussi, l'une des approches thérapeutiques envisagées dans le cadre du projet européen NewDeal consiste-t-elle à bloquer transitoirement, spécifiquement et localement la synthèse de ces protéines (précisément les kinases JAK1 et JAK3) par des mécanismes « d'ARN interférence », en utilisant des fragments d'ARN capables de bloquer l'expression de leurs gènes : les siRNA.
Dans le cadre du projet mené entre autres avec le centre clinique de Barcelone (qui a contribué à identifier les cibles biologiques), l'institut BIG va mettre au point les petits ARN interférents (siRNA). Les chercheurs du Leti ont quant à eux développé le transporteur d'ARN : des nanoparticules dont le caractère lipidique permet de traverser la barrière intestinale ainsi que la membrane plasmique des cellules, afin de délivrer efficacement ces molécules administrées par voie orale aux cellules intestinales ciblées. L'ensemble est inséré dans une coque nanométrique au revêtement polymérique particulier, conçue par un groupe pharmaceutique pour protéger le contenu lors du transit intestinal. Si le projet n'en est qu'à ses débuts, l'objectif est de valider toutes les étapes précédant les essais cliniques de phase 1, d'ici 4 ans.
*Institut de Biosciences et Biotechnologies de Grenoble