Qu’est-ce que la thérapie génique ?

La thérapie génique vise à intervenir sur un gène, soit en le corrigeant, soit en le remplaçant, soit en intervenant sur son expression. Elle est utilisée comme méthode thérapeutique pour corriger des maladies génétiques, et constitue un espoir de traitement pour des cancers, des maladies infectieuses, des maladies cardio-vasculaires ou neurodégénératives.

Maladie génétique et thérapie génique

Les maladies génétiques sont dues à une anomalie sur un gène entraînant un défaut de fonctionnement d’une protéine. Les maladies génétiques héréditaires les plus fréquentes dans le monde concernent l’hémoglobine, le constituant protéique majeur du transport de l’oxygène dans le sang. Selon une étude publiée par l’Organisation Mondiale de la Santé, 300 000 enfants naissent chaque année avec une forme grave de maladie de l’hémoglobine ; les plus courantes étant la drépanocytose et la bêta-thalassémie. En France, on dénombre près de 500 personnes atteintes de bêta-thalassémie et plus de 7 000 atteintes de drépanocytose.

Ces maladies sont mortelles dans la petite enfance en l’absence de prise en charge clinique. De plus, les traitements palliatifs, comme les transfusions sanguines, sont lourds et génèrent des effets secondaires importants. Et, la greffe de moelle osseuse, un autre traitement possible, n’est envisageable que pour une minorité de malades. La thérapie génique est un traitement alternatif prometteur pour ces maladies génétiques.